这位少年之死，改变了基因治疗

2026年7月23日，著名学术期刊《科学》曝光6岁女孩在基因治疗中死去：一对中国夫妇为治疗患有罕见神经系统遗传疾病的女儿，求助于上海交通大学医学院松江研究院松江仇子龙团队，并在上海交大医学院附属新华医院开展临床试验。7月26日，上海交大发表声明称成立专项工作组展开全面调查。

首个基因编辑疗法获批，定价超千万，我们离基因治疗时代还有多远？

2023年12月8日，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法[1]。 自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。但基因治疗此后却历经波折，1999年美国宾夕法尼亚大学一个基因治疗临床试验导致18岁受试者Jesse Gelsinger死亡的严重不良反应事件更是让基因治疗经历了多年冷遇。

基因治疗公司招聘眼科、神经生物学等专业应届博士

华毅乐健生物科技有限公司是由著名生物学家于2019年创立的一家基因治疗药物研发公司。公司专注于基因治疗产品的研发，为多种疾病提供更多元化的治疗选择。 公司在北京拥有1600平的研发中心，并已在苏州工业园区生物医药产业园三期启动建设8600平的办公及GMP生产基地。 目前，公司领先管线在探索性临床实验中已经初步取得了良好的安全和有效性数据。其它多条研发管线也正向临床实验稳步推进。 公司的快速发展赢得了市场的认可，获得了包括红杉资本、华兴资本和光大等头部资本的投资。

慢性疼痛困扰3亿中国人，基因治疗未来能派上用场

责编 | 叶水送 慢性疼痛已成为国内外医疗界一个共同的公共卫生问题，不仅发病率高，而且消耗大量的医疗资源，还被认为是导致残疾的一个重要因素。 有研究估计，欧美等国很大一部分人口曾经历慢性疼痛，而国内的部分研究报道，慢性疼痛的发病率为41.3%~52.9%[1-3]。另有数据表明，目前我国，慢性疼痛患者超过3亿人，且每年以2000万的速度增长，令我们担忧的是，目前公众对疼痛知晓率只有14.3%，慢性疼痛患者的就诊率不足60%，经过治疗后，完全缓解率不足20%。

基因治疗病毒载体有毒？这种方法可降低对神经细胞的毒性

随着生命科学与医学的发展，基因治疗逐渐走进人们的视野。基因治疗主要是针对那些难以用化学药物根治的、对人类健康存在威胁的疾病，包括遗传病（如脊肌萎缩症、地中海贫血症）、恶性肿瘤、心血管疾病、阿尔茨海默症与免疫缺陷等。 目前，许多体内基因治疗的方法都是以腺相关病毒（AAV）为载体。腺相关病毒是一种结构简单的单链DNA缺陷型病毒，通常需要辅助病毒的帮助才能复制。

基因治疗的新胜利：在儿童恶性肿瘤中看到治疗效果

责编 | 陈晓雪 基因治疗和免疫治疗是目前癌症治疗的两个最有潜力的新方向。病毒是基因的良好载体，因此基于病毒的基因治疗是其主要方式。最近，西班牙的一项基于病毒的基因治疗研究为儿童恶性肿瘤治疗带来希望。 2019年1月23日，西班牙VCN生物科技公司（VCN Bioscience）和西班牙儿童血液病与肿瘤医院在《科学-转化医学》联合发表了儿童视网膜母细胞瘤基因治疗的I期临床试验结果。试验使用一种经过改造的腺病毒（adenovirus），对两个患儿进行了玻璃体内注射治疗。

基因治疗的最新胜利：在儿童恶性肿瘤中看到治疗效果

责编 | 陈晓雪 基因治疗和免疫治疗是目前癌症治疗的两个最有潜力的新方向。病毒是基因的良好载体，因此基于病毒的基因治疗是其主要方式。最近，西班牙的一项基于病毒的基因治疗研究为儿童恶性肿瘤治疗带来希望。 2019年1月23日，西班牙VCN生物科技公司（VCN Bioscience）和西班牙儿童血液病与肿瘤医院在《科学-转化医学》联合发表了儿童视网膜母细胞瘤基因治疗的I期临床试验结果。试验使用一种经过改造的腺病毒（adenovirus），对两个患儿进行了玻璃体内注射治疗。

法国专家公开批评李红良，武大尚无音讯

►《分子治疗》刊发基因治疗专家的评论，对李红良的猴子实验再发质疑 责编 | 陈晓雪 针对李红良的猴子实验，本不期待再有任何严肃讨论出现。 自今年六月在《自然医学》的“交锋”后 [1]，6位美国基因治疗领域的专家感到失望。“我们提出批评，他却回复了一堆垃圾。” 其中一位专家事后说道。他们认为，不值得再为此浪费时间。 不料，2018年9月18日上线的《分子治疗》（Molecular Therapy）刊发评论 [2]，又有一位基因治疗领域的专家发表了批评意见。

从学界泰斗到铁窗囚徒，现在能容下他的只有妻子的厨房

“基因治疗之父”的陨落

转基因细菌用于疾病治疗，战斗力如何？

尽管美国监管局已批准将几种经过基因改造的细菌作为一种基因治疗方式进行试验，但在微生物相互传递DNA的能力是否会造成长期安全风险方面仍存在争议。