中国细胞治疗如何监管？

细胞治疗拥有广阔的应用前景，但中国目前尚未建立起成熟、稳健的细胞治疗监管体制。该如何进行高效监管，规范细胞治疗市场？如何保护患者安全和权益？如何推进新型药物和生物技术的快速和落地？在7月20日“与赛先生共进下午茶”活动中，与会嘉宾从多个角度对中国的细胞治疗监管之路进行了讨论。 整理 | 陈娉莹 2010年，5岁的Emily Whitehead患上了急性淋巴细胞白血病。多方诊治无效之后，2012年Emily接受了宾夕法尼亚大学和诺华公司的细胞治疗，成为了它们的第一位儿童病人。

一次性治疗超1460万元：天价药的逻辑与挑战

责编 | 陈晓雪 2019年5月24日，诺华公司用于治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩（SMA1）的基因药物 Zolgensma获得了美国FDA 的上市批准，其一次性治疗超过200万美元的售价使其成为史上最贵的药物。 一方面，作为孤儿药，Zolgensma的定价有其合理性，另外一方面，高昂的价格也让患者家庭望而却步。为何Zolgensma 能将价格定到如此天价，以后是否还会出现这样的天价药？本文将给出解答。 脊髓性肌萎缩（SMA）是一种严重的儿童单基因遗传病，主要由SMN1基因突变导致。

险象环生：中国第一个走向国际的药物 | 科学春秋

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